矮身材患儿是否需要治疗、何时治疗是每个家长非常关注的问题。
导致矮小的因素很多，营养、运动、睡眠均可影响生长发育，环境因素与疾病的困扰更是危及儿童的身心健康。如果在改善营养，纠正不良的生活习惯前提下，孩子的身高始终低于同种族、同年龄、同性别正常儿童平均身高两个标准差以下，或者是生长速率一直偏离正常范围，则有必要做相关的检查，在明确诊断的情况下，可以考虑干预治疗。
目前可用基因重组人生长激素(rhGH)治疗的导致身材矮小的疾病有：生长激素缺乏症(GHD)、慢性肾功能不全肾移植前、特纳综合征、小于胎龄儿(SGA)、特发性矮身材(ISS)、Prader-Willi综合征、短肠综合征、SHOX基因缺失、Noonan综合征等;
另外，中枢性性早熟、先天性肾上腺皮质增生症、先天性甲状腺功能减低症患儿，经原发病的治疗后，仍有持续的生长落后，预测成人身高明显受损(男孩身高小于160厘米，女孩身高小于150厘米)的患儿，应用rhGH治疗可以改善生长情况。
应用生长激素治疗的患儿，应当进行定期的随访、监测。一般每隔3个月来医院内分泌门诊检查。主要检测的项目：包括生长发育指标、实验室指标、不良反应等。具体检测指标有：身高、体重、性发育情况;生长速率;甲状腺功能、空腹血糖、胰岛素;血清IGF-1,IGF-BP3(3-6个月);肝肾功能、肾上腺皮质功能、糖化血红蛋白(6-12个月或根据病情);骨龄(1年);垂体核磁(酌情)。
通过检查评价治疗的有效性和安全性。调整剂量，发现异常及时纠正。
